2023年12月29日，人民日报报道了我院贾怡昌教授一项基础科研成果转化的最新进展。该项目管线SNUG01，是一款以腺相关病毒（AAV）为载体的基因治疗药物，以贾怡昌教授开发的SG001为治疗靶点，当前适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症），由创新生物医药企业神济昌华进行生产研发和临床转化。

根据已有数据显示，SNUG01在临床前ALS动物模型中展现出显著的神经保护效果。截至目前，首例同情给药受试者已完成6个月的治疗，各项主客观指标，包括ALSFRS-R评分、临床电生理检测结果和脑脊液中的神经丝轻链（NFL）水平等，均表明用药患者疾病进展减缓，且药物安全性良好。目前，该项目正与北京大学第三医院樊东升教授团队合作，开展由研究者发起的临床研究（IIT）。人民日报对该项目的进展情况进行了采访，樊东升教授对SNUG01的当前疗效和安全性给予了高度评价。

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据樊东升介绍，这例同情给药的患者是一例基因突变的渐冻症患者，用药前，其病情进展比较快。目前该患者已经进行了长达6个月的用药观察。“我们关注的是长期表现，患者用药后短期内出现的好转，可能存在安慰剂效应，但经过我们半年多的观察过后，基本可以排除安慰剂效应的影响，从观察结果来看，药物在该患者身上展现出了较好的效果。”

总体而言，从临床症状、电生理、生物标志物等方面，第一次同情给药都显示出比较好的效果。但这仅仅是一例患者，目前还有3位患者正在进行临床试验。“目前这几位用过药的患者都没有出现不良反应，药物安全性得到初步的证实，临床试验和同情给药取得的结果也都令人鼓舞。”

SG001是贾怡昌教授在我院经过十年研究并转化的基础科研成果。贾怡昌教授长期致力于将分子生物学和小鼠遗传学相结合，通过建立携带神经退行性和神经发育性表型的突变的小鼠模型，最大程度还原疾病本质，以深入研究神经退行性疾病的病理机制和潜在的治疗靶点。近期，贾怡昌教授团队与中国科学院上海药物研究所高召兵教授及北京大学第三医院樊东升教授团队，在《Cell Research》（细胞研究）期刊上合作发表封面文章，首次证实了CLCC1是内质网定位的氯离子通道，具有协助内质网钙离子释放和调节内质网的离子稳态的生理功能，并揭示肌萎缩侧索硬化发病的新机制。此外，贾怡昌教授研究组还首次提出mRNA剪接体滞留的转录后调控新机制（Protein & Cell封面文章），这一机制可能为解释一大类神经退行性疾病的发生提供全新视角。

完美体育·(中国)官方网站一直致力于推动基础科研成果的临床转化。除贾怡昌教授外，我院其他临床转化最新进展有：基于林欣教授基础科研成果转化的针对急性髓系白血病（AML）的“YTS104细胞注射液”临床试验申请已获CDE受理；基于杜亚楠教授基础科研成果转化的华龛生物三维细胞培养工艺制备的人脐带间充质干细胞成为国内首例通过中检院质量复核的基于3D微载体培养的人间充质干细胞。未来，我院将继续通过平台搭建、国际交流合作、政企合作等途径，支持面向临床问题的基础研究与转化，实现全球引领性创新，推动我国医学事业的持续发展。

贾怡昌教授（右二）与樊东升教授（左三）、蔡磊（左四）及团队成员合影